Revolucionaran lijek za liječenje SMA na listi HZZO-a

Onasemnogen abeparvovek, poznatiji kao Zolgensma, uvršten je na osnovnu listu HZZO lijekova. Riječ je o genskoj terapiji za liječenje spinalne mišićne atrofije dizajniranoj da cilja genetski uzrok spinalne mišićne atrofije (SMA), tako da zamijeni nefunkcionalni SMN1 gen s novim, funkcionalnim. Terapija je jednokratna i ne utječe na DNK djeteta.

Sir Simon Stevens, izvršni direktor engleskog NHS-a ustvrdio je kako je taj lijek “life changer” za djecu sa SMA i njihove obitelji. Zolgensma je druga i trenutačno najučinkovitija terapija za liječenje spinalne mišićne atrofije, namijenjena liječenju djece do druge godine starosti.

HZZO je na osnovnu listu uvrstio i entrektinib za liječenje ROS1-pozitivnog karcinoma pluća te lijek indakaterol+glikopironij+ mometazonfuroat za liječenje astme.