Kreće kliničko ispitivanje – dijabetes će se liječiti matičnim stanicama?
- Faza I kliničkog ispitivanja trebala bi krenuti u prvom dijelu 2023.
- Riječ je o poboljšanoj verziji ranije terapije, kod koje je imunološki sustav pacijenta automatski uništavao nove beta stanice
Američka agencija za lijekove (FDA) odobrila je kliničko ispitivanje nove terapije matičnim stanicama za dijabetes tipa 1. Riječ je o terapiji koja bi, ističe farmaceutska kompanija Vertex, omogućila zamjenu oštećenih stanica koje proizvode inzulin kod osoba oboljelih od dijabetesa tipa 1.
Vertex je, objašnjavaju, našao način kako da u laboratoriju proizvede gotovo neograničene količine beta stanica koje proizvode inzulin za osobe s dijabetesom tipa 1. U lipnju 2022. objavljeno je kako je prvi pacijent primio VX-880, te povećao TIR (vrijeme u rasponu) na više od 99 posto, s razinama glukoze gotovo jednakim kao kod zdravih osoba. Otežavajuća okolnost terapije matičnim stanicama jest što pacijenti moraju koristiti imunosupresivne lijekove, koji sprječavaju njihov imunološki sustav da uništi nove beta stanice.
Stoga je Vertex krenuo s testiranjem drugačije terapije, VX-264, koja drži beta stanice u zatvorenom uređaju, fizički ih štiteći od tjelesnih imunoloških stanica, a istovremeno dopuštajući hranjivim tvarima da dopru do beta stanica. Riječ je o enkapsulaciji – koju je FDA odobrila 9. ožujka, a farmaceutska kompanija planira s kliničkim ispitivanjem krenuti u prvom dijelu 2023. Zanimljivo, u Kanadi je već krenula prva faza kliničkog ispitivanja.
Ova vijest daje veliku nadu oboljelima od dijabetesa, budući da je i prvo rješenje (VX-880) pokazalo da stanice mogu obnoviti proizvodnju inzulina, a nova terapija VX-264 koristi iste beta stanice izvađene iz matičnih stanica, samo uz dodatno rješenje enkapsulacije.
Vertex polaže velike nade u obje terapije
Da se Vertex ozbiljno hvata u koštac s dijabetesom ukazuje i vijest kako su prije nekoliko mjeseci za 320 milijuna dolara preuzeli kompaniju ViaCyte, koja također već neko vrijeme istražuje liječenje šećerne bolesti matičnim stanicama. Ipak, ističu kako postojeća rješenja nemaju veze s ovim preuzimanjem, već je njihova terapija razvijena i prije toga.
Kompanija je osnovana u Bostonu (SAD) 1989., a najpoznatija je po terapiji za cističnu fibrozu, beta talasemiju i anemiju srpastih stanica.